Na Slovensku pribudne ročne 60 nových pacientov s chronickou myelocytovou leukémiou (CML). Pacienti nemajú často žiadne príznaky. Ochorenie naznačia len výsledky krvného obrazu pri preventívnej prehliadke. Liečba CML spočívala okrem iného aj v transplantácii kostnej drene, ktorá však so sebou prinášala riziko komplikácií a úmrtia. Pred 25 rokmi nastal posun, ktorý zjednodušil liečbu a uľahčil život pacientov.
CML je forma rakoviny krvných buniek, ktorá najčastejšie postihuje ľudí vo veku 55 až 60 rokov. Býva však diagnostikovaná aj mladším, ale len zriedkavo deťom. Vyvíja sa pomalšie ako akútne typy leukémií a tvorí približne pätinu zo všetkých leukémií u dospelých pacientov.
Ochorenie postihuje o niečo častejšie mužov. Nie je dedičné a pravdepodobne nesúvisí so životným štýlom či vonkajším prostredím. Doteraz neboli zistené ani rasové alebo geografické predispozície.
Je len veľmi málo známych rizikových faktorov CML, ktoré zvyšujú náchylnosť na vznik leukémie, ale nemusia nevyhnutne viesť k jej rozvoju. Riziko CML môže zvýšiť vystavenie sa vysokým dávkam radiácie. Zvýšené riziko rozvoja CML má populácia prežívajúca po výbuchu atómovej bomby či nehodách jadrových reaktorov. Mierne zvýšené riziko rozvoja CML majú aj ľudia vystavení pri práci s pesticídom alebo benzénom.
„Nie je to ten typ ochorenia, ktoré je spôsobené rizikovými faktormi typu fajčenie, nesprávna životospráva, chemické škodliviny a podobne. Nie je to ani dedičné ochorenie vrodené, hoci sa v tejto súvislosti veľmi často rozprávame o chromozómoch. Nejde o genetické ochorenie, ale ide o chromozómovú zmenu, ktorá vzniká počas života. Nevieme síce príčinu, ale u väčšiny pacientov to vieme dobre liečiť,“ vysvetlila MUDr. Katarína Slezáková, PhD, lekárka Kliniky hematológie a transfúziogie Lekárskej fakulty Univerzity Komenského (LK UK) a Univerzitnej nemocnice Bratislava (UNB).
Pozor na únavu a nočné potenie
Spočiatku pacienti nemusia pociťovať žiadne prejavy ochorenia. Približne 90 percent prípadov CML býva diagnostikovaných v chronickej fáze, keď pacienti ešte nemajú príznaky, majú ich mierne a takmer nepostrehnuteľné, alebo ich majú len nešpecifické, napríklad pociťujú únavu.
V kostnej dreni je vtedy menej ako päť percent leukemických buniek. V krvnom obraze sa už ukazujú zmeny v počte červených krviniek a krvných doštičiek. Táto fáza môže trvať mesiace až roky. Ochorenie naznačia len krvné výsledky pri preventívnej prehliadke, prípadne pri inom vyšetrení.
CML sa rozvíja pomaly, u pacientov sa môže postupne objavovať únava, znížená tolerancia záťaže, pokles hmotnosti, horúčka, opakujúce sa infekcie, krvácanie, strata chuti do jedla či nadmerné potenie.
„Keby sa to zistilo neskôr, keď už biele krvinky stúpajú do veľmi vysokých hodnôt, môže sa pacient cítiť slabý, unavený, vyčerpaný, môže ho bolieť brucho či mať pocity tlaku pod ľavým rebrovým oblúkom, čo je spôsobené zväčšujúcou sa slezinou. Niekto si môže napríklad všimnúť, že je pacient bledý. Keď sa CML zistí príliš neskoro, v pokročilej, takzvanej akcelerovanej fáze, je z tej obrovskej sleziny aj veľké brucho, ale to sú v súčasnosti skôr vzácne prípady,” uviedla Slezáková.
Medzi príznaky, na ktoré si treba dať pozor, patrí teda slabosť, únava napriek kvalitnému oddychu, slabá fyzická kondícia, zadýchavanie sa a bledosť. Spozornieť treba aj pri nadmernom potení, najmä v noc. Výrazné potenie, pri ktorom sa človek musí až prezliecť, býva často prítomné pri zhubných hematologických ochoreniach.
Tabletka namiesto transplantácie
Pacienti, ktorým CML diagnostikovali ešte v 90. rokoch, boli obyčajne vyradení z pracovného a spoločenského života. Podporná liečba zahŕňala dlhodobú liečbu antibiotikami, ako aj transfúznu terapiu červenými krvinkami. Často podstupovali tiež náročnú chemoterapiu a transplantáciu kostnej drene, obe s neistým výsledkom. Len necelá tretina pacientov prežívala viac ako päť rokov.
Zásadný obrat v liečbe CML znamenalo objavenie a prvé schválené použitie inhibítora tyrozínkinázy (TKI) prvej generácie v roku 2001. Pacientom zrazu stačila jedna tabletka denne, ktorá im umožnila žiť mnohé roky plnohodnotného života. Mohli ďalej pracovať, venovať sa rodine a svojim záujmom. „Dovtedy mali možnosť vyliečenia len pomocou transplantácie kostnej drene, ktorá však prináša veľké riziko komplikácií, ale aj úmrtia,” informovala MUDr. Zuzana Sninská, PhD., lekárka z Kliniky hematológie a transfúziológie LF UK a UNB.
Doplnila, že pacientom nevhodným na transplantáciu alebo s nedostupným darcom kostnej drene tak zostávala už len paliatívna liečba, čo znamenalo podávanie chemoterapie, ktorá udržala pacientov niekoľko mesiacov, prípadne rokov v relatívne lepšej kvalite života, ale neposkytovala nádej na dosiahnutie remisie ani vyliečenie.
„Po roku 2000, po zavedení inhibítorov tyrozínkinázy, čo sú tabletky, ktoré teraz používame, môžu pacienti viesť úplne normálny, plnohodnotný život ako bežní ľudia. Len musia chodiť na pravidelné ambulantné kontroly,“ dodala Sninská. V súčasnosti sa využívajú tri možnosti liečby CML, a to inhibítory tyrozínkinázy (TKI), transplantácia kmeňových buniek a symptomatická liečba.