Americký Úrad pre kontrolu potravín a liečiv (FDA) koncom minulého týždňa schválil prvú génovú terapiu na liečbu pediatrických pacientov vo veku 4 až 5 rokov s Duchennovou svalovou dystrofiou (DMD) s potvrdenou mutáciou v géne pre DMD, ktorý je na krátkom ramienku pohlavného chromozómu X. Tento gén podmieňuje a reguluje tvorbu bielkoviny nazývanej dystrofín.
Terapia bola schválená v rámci zrýchleného schvaľovacieho postupu, ak ide o lieky na závažné a život ohrozujúce choroby, ktoré sú naliehavo potrebné a u ktorých údaje naznačujú, že prinesú klinické výhody.
Pre jedného pacienta bude stáť však milióny amerických dolárov a podá sa iba raz za život.
Tento článok je určený iba pre predplatiteľov.
Zostáva vám 88% na dočítanie.
Zostáva vám 88% na dočítanie.