Schválenie novej génovej terapie na hemofíliu B je kľúčovým míľnikom na ceste k vyliečeniu pacientov s týmto zriedkavým ochorením.
Na Slovensku je podľa posledných štatistík Národného centra zdravotníckych informácií 6 980 pacientov s hemofíliou.
Americký Úrad pre kontrolu potravín a liečiv (FDA) schválil 22. novembra prvú génovú terapiu pre genetickú poruchu zrážanlivosti krvi hemofíliu B – jednorazovú liečbu. Má ísť o najdrahší liek na svete v hodnote 3,5 milióna amerických dolárov.
V polovici decembra aj Európska lieková agentúra (EMA) odporučila udeliť podmienečnú registráciu lieku na modernú terapiu, prvú génovú terapiu na liečbu ťažkej a stredne ťažkej hemofílie B.
Tento článok je určený iba pre predplatiteľov.
Zostáva vám 90% na dočítanie.
Zostáva vám 90% na dočítanie.