Schválenie novej génovej terapie na hemofíliu B je kľúčovým míľnikom na ceste k vyliečeniu pacientov s týmto zriedkavým ochorením.
Na Slovensku je podľa posledných štatistík Národného centra zdravotníckych informácií 6 980 pacientov s hemofíliou.
Americký Úrad pre kontrolu potravín a liečiv (FDA) schválil 22. novembra prvú génovú terapiu pre genetickú poruchu zrážanlivosti krvi hemofíliu B – jednorazovú liečbu. Má ísť o najdrahší liek na svete v hodnote 3,5 milióna amerických dolárov.
V polovici decembra aj Európska lieková agentúra (EMA) odporučila udeliť podmienečnú registráciu lieku na modernú terapiu, prvú génovú terapiu na liečbu ťažkej a stredne ťažkej hemofílie B.
Tento článok je určený iba pre predplatiteľov.
Zostáva vám 90% na dočítanie.
01 - Modified: 2023-05-10 12:19:33 - Feat.: - Title: EMA odporučila sedem nových liekov na schválenie. Aj prvú vakcínu proti známemu vírusu
02 - Modified: 2023-03-08 15:46:47 - Feat.: - Title: Zriedkavé genetické poruchy či rakovina krvi. EMA odporučila nové lieky na viaceré ochorenia
03 - Modified: 2023-02-27 17:42:22 - Feat.: - Title: Európska lieková agentúra zamietla registráciu známeho lieku na Covid-19. U nás sa užíval aj preventívne
04 - Modified: 2023-01-03 15:57:19 - Feat.: - Title: EMA: Monoklonálne protilátky nemusia byť účinné proti vznikajúcim kmeňom koronavírusu
05 - Modified: 2022-11-28 06:00:00 - Feat.: - Title: Európska lieková agentúra apeluje, aby sa ohrozené skupiny ľudí dali zaočkovať proti covidu