Pacienti s ťažkým pľúcnym emfyzémom s deficitom alfa1-antitrypsínu musia za liek, ktorý im do vlaňajška platila v plnej výške zdravotná poisťovňa (ZP), musia od februára tohto roka doplácať stovky eur. Liek pritom nemá na slovenskom trhu alternatívu. Zdravotnícke noviny oslovil pacient (meno máme v redakcii), ktorý bol od mája 2013 do januára 2019 liečený substitučnou liečbou pomocou liečiva ľudský inhibítor alfa1-proteinázy. Liečba pozostávala z podávania infúzií raz za týždeň v dávke 4 000 mg liečiva na jednu infúziu. S účinnosťou od 1. 2. 2019 mu bol stanovený doplatok vo výške 87,57 eur za jedno balenie lieku Respreeza 1 000 mg, čo pre neho za týždeň liečby predstavuje doplatok 350,28 eur. To ho prinútilo prerušiť takmer šesť rokov trvajúcu liečbu.
Donedávna sa pacienti s ťažkým pľúcnym emfyzémom liečili liekom Respreeza, ktorý obsahuje inhibítor alfa1- antiproteázy a poisťovne ho uhrádzali na základe individuálnej žiadosti lekára pre konkrétnych pacientov. To potvrdilo aj ministerstvo zdravotníctva (MZ) s tým, že výška úhrady zdravotnou poisťovňou nepresahovala 207,67 eura.
Výrobca lieku ešte vlani požiadal o kategorizáciu. Pretože liek od 1. februára 2019 spĺňal potrebné kritériá, zaradili ho do zoznamu kategorizovaných liekov. Pre pacientov, ktorí ním boli liečení, sa však liečba stala nedostupnou. Kategorizáciou sa totiž úhrada ZP nestanovila v plnej výške ceny lieku. Ministerstvo určilo maximálnu výšku úhrady poisťovne za liek na základe úhrady vykázanej zdravotnej starostlivosti od jej poskytovateľov. V kategorizačnom procese sa cena lieku stanovila na 295,24 eur a úhrada ZP iba 207,67 eur. Odporúčaná dávka lieku je 60 mg na kilogram telesnej hmotnosti. Pre pacientov to môže znamenať doplatok zaň na štyri týždne približne 1 300 až 1 400 eur.
Pretože na Slovensku ide o jediný dostupný liek na ťažký pľúcny emfyzém a zároveň o jediný liek v danej referenčnej skupine, pacienti a odborníci sa preto pýtajú, prečo sa stanovila iba jeho čiastočná úhrada. To, že liek nemá náhradu potvrdili odborníci z medicínskej praxe, ale aj Štátny ústav pre kontrolu liečiv a Všeobecná zdravotná poisťovňa (VšZP). „Postoj ministerstva zdravotníctva, ktoré kategorizáciou zaviedlo doplatok na jediný substitučný liek v danej skupine, je medicínsky nepochopiteľný a sociálne neprípustný,“ reagoval autor limitu spoluúčasti MUDr. Viliam Novotný, MPH.
„Držiteľ rozhodnutia o registrácii lieku podal do kategorizácie žiadosť s inou cenou lieku, akú poskytoval zdravotným poisťovniam, keď bol liek uhrádzaný na výnimku pre pacienta individuálne,“ tvrdí rezort zdravotníctva. V žiadosti o zaradenie lieku do zoznamu kategorizovaných liekov a úradné určenie ceny lieku výrobca navrhoval cenu 246,68 eur. Podľa výpisu z účtu konkrétneho poistenca však poisťovňa uhrádzala 295,25 eur (pozn. čo by zodpovedalo rozdielu danému obchodnou prirážkou distribútora, verejnej lekárne a DPH).
Ako uviedol výrobca lieku, CSL Behring berie svoju zodpovednosť za zabezpečenie svojich pacientov veľmi vážne. „Našim zámerom pri požiadavke na refundáciu za Respreeza bolo zaistiť, aby sme umožnili trvalý prístup k tejto život zachraňujúcej terapii v prospech našich pacientov," reagovala firma a dodala, že „presadzuje to, aby bolo oceňovanie našich produktov realizované zodpovedným spôsobom jednak pre pacientov, ako aj pre investorov. Oceňovanie je hlavným faktorom spomedzi množstva ostatných zreteľov, ktoré môžu mať závažný dopad na dostupnosť pre pacientov na rozvinutých, ako aj rozvíjajúcich sa trhoch“. Ceny liekov podľa nich odrážajú hodnotu pre pacientov, spoločenstvá a vlády, pričom poskytujú ekonomický základ pre budúce investovanie do rozvoja nových terapií. „Nejde o prednostnú alternatívu. Naším cieľom je poskytovať pacientom život zachraňujúce terapie,“ reagovala firma na otázku o uvažovaní o stiahnutí lieku z kategorizácie.
Výskyt
Aj predseda Slovenskej pneumologickej a ftizeologickej spoločnosti (SPFS) a zástupca prednostu Kliniky pneumológie a ftizeológie LF UK a UNB v Ružinove v Bratislave doc. MUDr. Ivan Majer, CSc., upozorňuje, že pre pacientov, ktorí liek užívali do 1. februára 2019 bude táto zmena znamenať, že bude nedostupný, pretože „nikto naň nebude mať približne 1 300 či 1 400 eur mesačne“. Podotkol tiež, že noví pacienti, u ktorých by sa zistil deficit alfa1-antitrypsínu, nebudú môcť liečbu ani začať. „Ide o jedinečný liek, ktorý v súčasnosti nemá u nás alternatívny variant. Podáva sa pacientom, u ktorých sa zistil ťažký deficit alfa1-antitrypsínu homozygotného typu. Liek sa používa ako substitučná liečba (inhibítor alfa1-antiproteázy). Ľudský inhibítor alfa1 proteinázy je primárna antiproteináza, ktorá inhibuje neutrofilnú elastázu (NE), dokáže zabrániť rozpadávaniu pľúcneho tkaniva,“ vysvetľuje doc. I. Majer a doplnil, že indikácia na liečbu podliehala a aj podlieha prísnym kritériám. Najvýznamnejším je pozitívny genetický test s homozygotným fenotypom deficitu alfa1-antitrypsínu, okrem toho funkčné vyšetrenie pľúc, CT vyšetrenie hrudníka a pod.
Na Slovensku túto liečbu doteraz podávali asi desiatim pacientom. „Na klinike máme dvoch,“ povedal doc. I. Majer. MUDr. Dagmar Bálintová z pľúcnej a imuno-alergologickej ambulancie v Bytči uviedla, že preparátom Respreeza sa aktuálne v SR liečilo päť pacientov.
„Na Slovensku je výskyt deficitu α1 antitrypsínu u pacientov s chronickou obštrukčnou chorobou pľúc nízky. Podľa rôznych údajov sa monozygotná forma PiZZ vyskytuje v asi 4,5 percentách populácie. Ak sa pacientom s dokázaným deficitom α1 antitrypsínu u CHOCHP nepodáva augmentačná liečba, ubúda im pľúcne tkanivo (výsledky denzitometrie pľúc), klesá celková vitálna kapacity pľúc a funkčná reziduálna kapacita,“ zhrnula profesorka MUDr. Eva Rozborilová, CSc., z Kliniky pneumológie a ftizeológie v Martine.
Nízky počet pacientov potvrdila i VšZP; v roku 2018 tam schvaľovali úhradu lieku iba štyrom poistencom. Od 1. februára 2019 zatiaľ nezaregistrovali zdravotnú starostlivosť vyžadujúcu úhradu lieku Respreeza.
Úhrada
Dostupnosť lieku je v súčasnosti obmedzená a iná liečba k dispozícii nie je. Podľa doc. I. Majera neexistuje dostupný variant lacnejšieho lieku a o mimoriadny dovoz zo zahraničia nemožno požiadať, lebo liek je registrovaný aj v SR.
Nedostupnosť alternatívneho lieku na Slovensku potvrdila aj D. Bálintová, ošetrujúca lekárka pacienta, ktorý nás oslovil. Uviedla, že spočiatku ho liečili iným, drahším preparátom z mimoriadneho dovozu a po registrácii Respreezy v SR sa prešlo na tento preparát. „Uvažovať o mimoriadnom dovoze pôvodného prípravku nemá v súčasnosti význam. Na Slovensku je totiž registrovaný alternatívny liek (aj keď jeho dostupnosť je pre doplatok problematická), ktorý pacient výborne toleroval. Navyše mimoriadny dovoz pôvodného, drahšieho lieku pre pacienta by ministerstvo sotva schválilo.
Potvrdzujú to aj zdravotné poisťovne. Podľa VšZP vzhľadom na to, že liek je na Slovensku registrovaný a zaradený v zozname kategorizovaných liekov (ZKL), „zdravotná poisťovňa nemá legislatívnu možnosť hradiť iný liek na mimoriadny dovoz“.
„Zástupcovia Union ZP nehlasovali za odborné odporúčanie ministerke zdravotníctva týkajúce sa lieku Respreeza 1 000 mg. Máme za to, že je potrebné, aby uvedené rozhodnutie vysvetlilo Ministerstvo zdravotníctva SR, pretože práve ono zaradilo uvedený liek do kategorizačného zoznamu za uvedených podmienok,“ reagovala zdravotná poisťovňa Union a dodala, že „konanie ministerstva zdravotníctva SR sa Union ZP javí ako svojvoľné, pretože od júla 2018 vôbec nepozýva zástupcu Unionu na zasadnutia kategorizačnej komisie MZ SR pre lieky“.
Zdravotná poisťovňa Dôvera a VšZP sa zhodli, že ako poisťovne sú zodpovedné za úhradu lieku podľa podmienok kategorizácie.
Riešenie?
Tým, že na Slovensku nie je dostupný nijaký alternatívny liek k Respreeze a výška doplatku obmedzila jej dostupnosť pre pacientov, odborníci aj pacienti sa pýtajú, ako je možné situáciu vyriešiť. Podľa prof. E. Rozborilovej by sa mal pacient obrátiť na ZP, ktorá by mala po oboznámení s relevantnými údajmi, výsledkami liečby, užívaním lieku a úhradou v okolitých krajinách prehodnotiť mesačnú výšku doplatku pacienta.
Aj doc. I. Majer uviedol, že MZ SR a poisťovne by mali umožniť cenovú dostupnosť liekov. „Je jasné, že doplatok stanovený na preparát Respreeza je likvidačný. Ide totiž o celoživotnú liečbu a priemerne situovaný občan tohto štátu si ju nemôže dovoliť dlhodobo hradiť sám,“ konštatovala D. Bálintová. Podľa nej je jedinou cestou apelovať na zodpovedných činiteľov predovšetkým MZ a poisťovne, aby doplatok na liek prehodnotili.
Podľa VšZP je jednou zákonom stanovenou možnosťou riešenia vzniknutej situácie zníženie ceny lieku zo strany držiteľa registrácie. „VšZP v snahe zabezpečiť kontinuitu a dostupnosť lieku pre svojich poistencom opakovane iniciatívne oslovila zástupcu držiteľa registrácie s návrhom riešenia, žiaľ, bez pozitívnej odozvy,“ uviedli zástupcovia poisťovne.
Ďalšou zákonnou možnosťou úhrady vzniknutého doplatku je podľa VŠZP využitie zákonného inštitútu limitu spoluúčasti. Využitie inštitútu kompenzácie doplatku na liek s týmto typom podania je však podľa nej vzhľadom na aktuálne znenie právnej úpravy nejednoznačné. Preto by sa podľa nej mala pred začatím využívania inštitútu limitu spoluúčasti pri liekoch podávaných ambulantne prísť taká legislatívna úprava, ktorou sa jednoznačne stanoví využitie tohto inštitútu pre takto podávané lieky. Na preklenutie obdobia, kým sa na túto situáciu nájde dlhodobé riešenie, odporúča VŠZP, aby poistenec podal žiadosť na odsúhlasenie úhrady doplatku poistenca za liek.
Pretože liek Respreeza je v danej referenčnej skupine jediný, výška prepočítaného doplatku, ktorá sa zaratúva do limitu spoluúčasti, sa podľa rezortu zdravotníctva rovná celej výške doplatku za liek.
„Liek Respreeza sa poskytuje v ambulancii lekára, preto poistencom odporúčame uschovať doklad o zaplatení doplatku na následnú komunikáciu so zdravotnou poisťovňou. Spôsob, akým ZP zaratúvajú kategorizované lieky s doplatkom poskytnuté v ambulancii lekára do limitu spoluúčasti, môžu mať jednotlivé poisťovne interne ošetrené rôznym spôsobom. Preto poistencom odporúčame, aby v tejto záležitosti kontaktovali ZP a preukázali sa dokladmi o zaplatení doplatkov za príslušný štvrťrok liečby,“ odporúča MZ.
Názory
PhDr. Mária Lévyová, prezidentka AOPP
V rámci poradenstva sa na nás zatiaľ obrátil iba jediný pacient. Nemáme presné informácie o tom, koľko pacientov je liečených Respreezou a mohol by sa ich dotknúť doplatok 350,28 eur za 1 týždeň liečby, čo je určite pre pacientov finančne neúnosné. Ak sme správne informovaní, pacient, resp. jeho rodina sa už obrátila na kompetentné inštitúcie. V uvedenom prípade sa, ako zvyčajne, obrátime na ne aj my. V prvom rade budeme apelovať na zdravotnú poisťovňu, aby prehodnotila svoj prístup, prípadne, ak bude treba, oslovíme ďalšie inštancie.
prof. MUDr. Eva Rozborilová, CSc., Klinika pneumológie a ftizeológie Martin
Chronická obštrukčná choroba pľúc (CHOCHP) je najrozšírenejšie a progresívne sa zhoršujúce respiračné ochorenie. WHO a aj Európska respiračná spoločnosť odporúča zisťovať u každého pacienta s CHOCHP prítomnosť deficitu α1 antitrypsínu. Deficit α1 antitrypsínu je dedičná porucha, ktorá vzniká v dôsledku vrodených defektov alel génu pre α1 antitrypsín. Najčastejšou deficientnou alelou je PiZ, ktorá v homozygotnej kombinácii PiZZ vedie k nízkej sérovej koncentrácii α1 antitrypsínu pod 0,5g/l. Panacinárny emfyzém ako súčasť chronickej obštrukčnej choroby pľúc je najčastejším klinickým korelátom a najčastejšou príčinou smrti pacientov s deficitom α1 antitrypsínu. V súčasnosti je na slovenskom trhu jediným prípravkom na substitučnú liečbu deficitu liek s obchodným názvom Respreeza. Augmentačná liečba ľudským α1 antitrypsínom na základe skúsenosti a výsledkov štúdie Rapid spomaľuje deštrukciu pľúcneho tkaniva a zlepšuje prognózu postihnutých jedincov.
Po vyčerpaní terapeutických a chirurgických možností na základe splnených indikácií sa spomínaný pacient začal liečiť v máji 2013 na Klinike pneumológie a ftizeológie v Martine. Je dispenzarizovaný, dodržiava odporúčaný liečebný režim, v pravidelných intervaloch dostáva augmentačnú liečbu, je stabilizovaný a jeho pľúcne funkcie päť rokov významne nepoklesli. Augmentačná liečba je jednoznačne medzinárodne odporúčaná, pre týchto pacientov sú vypracované Štandardy pre diagnostiku a liečbu pacientov s CHOCHP a dokázanou deficienciou α1 antitrypsínu.
MUDr. Dagmar Bálintová, pneumologička a imuno-alergologička, Bytča
Pacienti s pľúcnym emfyzémom na podklade vrodeného nedostatku alfa1 antirypsínu (AAT) sa vyznačujú rýchlym poklesom pľúcnych funkcií a progresívnym úbytkom funkčného pľúcneho parenchýmu, ktorý sa začína v mladšom veku a postupuje rýchlejšie než u bežných pacientov s chronickou obštrukčnou chorobnou pľúc s prevahou pľúcneho emfyzému.
Klinické štúdie s augmentačnou liečbou dokázali, že pri pravidelnej substitúcii AAT sa tento akcelerovaný postup choroby spomaľuje. Tento benefit sa jednoznačne dokázal aj u pacienta P.J., ktorý bol klinicky i funkčne v priebehu liečby dlhodobo stabilizovaný a opakovaným vyšetrením počítačovou tomografiou s vyhodnotením podielu pľúcneho emfyzému sa dokonca dokázalo, že stav sa nezhoršuje. Keďže po ukončení augmentačnej liečby veľmi rýchlo klesá hladina AAT v krvi (u nášho pacienta je už t. č. hladina veľmi nízka, prakticky na úrovni pred liečbou), je vysoko pravdepodobné, že deštrukcia pľúcneho tkaniva bude s ďalším zhoršovaním funkcie pľúc pokračovať, napriek komplexnej medikamentóznej liečbe, ktorá zodpovedá príslušnému štádiu CHOCHP. U tohto pacienta zostáva už potom len jediná možnosť – a to zaradenie do transplantačného programu. Transplantácie pľúc sú však teraz na Slovensku „na mŕtvom bode“ (dlhoročná spolupráca s Rakúskom bola ukončená a spolupráca s ČR nemá doriešené všetky aspekty – najmä pre nedostatok darcov zo SR) a aj táto možnosť je v súčasnosti prakticky nedostupná.