Vo Fakultnej nemocnici Brno sa bude testovať bunková terapia na podporu hojenia rán spôsobených chorobou motýlích krídel. Vyvinulo ju akademické pracovisko Lekárskej fakulty Masarykovej univerzity v Brne. Informovala o tom nemocnica na svojej stránke.
Vďaka spolupráci s Masarykovou univerzitou a českou pacientskou organizáciou DEBRA ČR sa vo Fakultnej nemocnici Brno chystá spustenie akademického klinického hodnotenia fáze I/II pre pacientov so vzácnym vrodeným ochorením epidermolysis bullosa známym tiež ako choroba motýlích krídel.
V rámci štúdie bude podávaná bunková terapia, na ktorej vývoji niekoľko rokov pracovali odborníci Farmakologického ústavu Lekárskej fakulty z pracoviska Advanced Cell Immunotherapy Unit.
„Cieľom štúdie je najmä overiť bezpečnosť bunkovej terapie podávanej injekčne do chronických rán. Vedcov a lekárov budú tiež zaujímať prvé informácie o tom, nakoľko podávané bunky podporujú hojenie. Štúdie sa v nasledujúcich piatich rokoch zúčastní pätnásť pacientov s týmto ochorením a starať sa o nich bude tím lekárov a sestier z Kliniky popálenín a plastickej chirurgie a z EB Centra pri Detskom kožnom oddelení Pediatrickej kliniky,“ spresnila brnianska nemocnica na svojom webe.
Priebeh štúdie
Ako uviedla Fakultná nemocnica Brno na svojom portáli, v prvej časti novej štúdie bude bunková terapia podaná v dvoch dávkach iba dospelým pacientom, ktorí sa do nej zapoja na prelome rokov 2021 a 2022.
Po vyhodnotení bezpečnosti sa potom v budúcom roku pristúpi k otvoreniu štúdie aj pre detských pacientov, a to postupne v určitých vekových kategóriách, ako v týchto raných fázach klinického výskumu vyžadujú regulačné autority vrátane českého Štátneho ústavu pre kontrolu liečiv. Ten klinické hodnotenie povolil v máji tohto roka.
„V štúdii budú účastníkom podávané tzv. mezenchýmové stromálne/kmeňové bunky (MSC). Práve tie majú podľa doterajších predklinických aj klinických výskumov hojivý potenciál u kožných lézií rôzneho pôvodu. Tieto bunky sú fyziologicky prítomné v organizme a slúžia k opravám poškodených tkanív. Taktiež ovplyvňujú funkcie imunitného systému, sú schopné tlmiť prehnanú zápalovú reakciu, ktorá sa objavuje v chronických kožných ranách,“ spresnili odborníci brnianskej nemocnice.
V minulosti sa ukázalo, že výdatným zdrojom stromálnych buniek je okrem kostnej drene aj tukové tkanivo. To je i ľahko dostupné, pretože za bežných podmienok predstavuje odpadový produkt liposukcie a bez ďalšieho využitia je likvidované.
Povrchové krytie rán
Odborníci Advanced Cell Immunotherapy Unit adaptovali metódu získavania mezenchýmových kmeňových buniek z tukového tkaniva odobratého liposukciou a vyvinuli súbor laboratórnych testov na overenie mikrobiologickej a imunologickej kvality vyrobeného liečivého prípravku.
Tukové tkanivo pre vývoj i výrobu bunkovej terapie darovali dobrovoľníci a bolo odobraté na Klinike popálenín a plastickej chirurgie.
„Ak sa bezpečnosť a efekt bunkovej terapie podávanej injekčným spôsobom osvedčí, výskumníci by radi ďalej pokračovali menej invazívnou metódou. V spolupráci s Technickou univerzitou v Liberci už pracujú na vývoji povrchového krytia rán, ktoré by kombinovalo výhody pokročilých nanomateriálov vyvinutých vedcami z libereckej univerzity a bunkovej terapie vyvíjanej v Advanced Cell Immunotherapy Unit,“ priblížila Fakultná nemocnica Brno na svojej stránke.
Ako ďalej uviedla, epidermolysis bullosa je genetické ochorenie, ktorého príčinou sú mutácie v génoch pre špecifické bielkoviny spojivového tkaniva. Následkom mutácií je narušená súdržnosť jednotlivých vrstiev kože, slizníc a vnútorných orgánov.
Kauzálna liečba nie je dostupná, starostlivosť o pacienta je zameraná hlavne na starostlivosť o veľmi krehkú kožu, očistu rán, podporu ich hojenia a prevenciu infekcie.
Štúdia vznikla vďaka podpore výskumnej infraštruktúry Czecrin v rámci projektu Czecrin pre pacientov financovaného z Európskeho fondu regionálneho rozvoja.
Pracovisko Advanced Cell Immunotherapy Unit je prevádzkované v režime správnej výrobnej praxe, disponuje tzv. čistými priestormi na výrobu liekov bunkovej terapie a je pravidelne kontrolované českým Štátnym ústavom pre kontrolu liečiv. Vo výskumných a vývojových projektoch bunkovej terapie navyše intenzívne spolupracuje s Transfúznym a tkanivovým oddelením a Oddelením klinickej mikrobiológie a imunológie Ústavu laboratórnej medicíny Fakultnej nemocnice Brno.