V Detskej nemocnici v Banskej Bystrici aplikovali génovú terapiu dvojročnej detskej pacientke so spinálnou muskulárnou atrofiou. Ide o druhé podanie lieku na Slovensku. Prvýkrát bola táto liečba podaná vlani v júli v Národnom ústave detských chorôb.
Spomínaná génová terapia je určená detským pacientom s diagnózou spinálna muskulárna atrofia (SMA). Ide o vrodené, geneticky podmienené ochorenie, ktoré zásadne ovplyvňuje vývoj dieťaťa a jeho ďalší život. Deti bez liečby nie sú nikdy schopné samostatne chodiť, ani sa posadiť. Ich stav za zhoršuje, nevládzu sami prijímať potravu ani dýchať. Bez liečby až 95 percent detí zomrie do druhého roku života na respiračné zlyhávanie.
Liek za dva milióny
Prvá liečba SMA bola v EÚ schválená v roku 2017. Ide o biologickú liečbu nusinersenom, ktorá sa podáva desiatkam pacientov aj na...
Tento článok je určený iba pre predplatiteľov.
Zostáva vám 85% na dočítanie.
Zostáva vám 85% na dočítanie.