Do TOP inovácií ste sa tento rok dostali s novou liečbou pre deti s rezistentnou leukémiou, ktorá sa nazýva aj bozk smrti. Prečo takýto poetický názov?
Podstatou tejto liečby – imunoterapie – je podávanie bišpecifickej protilátky, ktorá funguje akoby kľúč, ktorý zapadne do dvoch zámkov. Na jednej strane má schopnosť pritiahnuť a naviazať sa na chorú leukemickú bunku, ktorá má na povrchu tzv. CD19 znak. Na druhej strane „dvojitý kľúč“ pritiahne aj CD 3 pozitívny T lymfocyt, čo je vlastne tzv. killer (v preklade zabijak). Cieľom tejto liečby je, aby naša vlastná prirodzená imunitná bunka rozpoznala a zničila leukemické bunky. Bišpecifická protilátka umožní spojenie, a teda akoby bozk týchto dvoch buniek, rakovinovej bunky a imunitnej bunky. Bozk spôsobí explóziu a takú imunitnú reakciu, pri ktorej sa zneškodní chorá bunka.
Ako prebieha celá liečba?
Táto liečba je v súčasnosti indikovaná len pre tých pacientov, u ktorých už boli vyčerpané štandardné postupy. Indikovaná je pre pacientov s CD 19 pozitívnou akútnou lymfoblastovou leukémiu a Nehodgkinové lymfómy. Ide o pacientov, ktorí už majú vyčerpanú cytostatickú liečbu a často sú aj po transplantácii kostnej drene, a napriek tomu sa im leukémia vrátila. Imunoterapia im dáva ďalšiu šancu na vyliečenie.
Doteraz najväčšou zbraňou proti leukémii bola od 70. rokov chemoterapia, klasická cytostatická liečba, ktorá sa podávala v rôznych kombináciách. Imunoterapia je však revolučnou liečbou, niečo úplne nové a úplne iné ako chemoterapia, nový prístup k liečbe pacientov s leukémiou. Liečba sa podáva pacientom, ktorých bunky nesú na povrchu potrebný cielený znak, a pacient nemôže mať postihnutie leukémiou v centrálnom nervovom systéme.
Akou formou sa podáva tento liek?
Liek sa podáva formou infúzie, ktorá tečie pacientovi nepretržite 28 dní, 24 hodín denne. Denne, prípadne každý druhý – alebo až štvrtý deň sa pacientovi mení vak s infúziou, keď dotečie, napojí sa ďalšia a ďalšia. Prvých 7 – 10 dní môžu nastať závažné nežiaduce účinky, takže pacient je najskôr sledovaný v nemocnici. Keď sa nevyskytnú žiadne komplikácie, môže ísť domov a liečba je podávaná v domácom prostredí za pravidelných kontrol a výmen vakov.
Aké nežiaduce účinky sa môžu objaviť?
Tým najčastejším býva tzv. cytokínova búrka, dá sa povedať, že je to búrka z bozku smrti. Aktivuje sa imunitný systém, pacient môže mať vysokú teplotu, triašku, dokonca môže zlyhať jeho krvný obeh. Vyššie riziko takejto závažnej búrlivej zápalovej reakcie majú pacienti s vysokým počtom leukemických buniek. V súčasnosti je v USA už schválené podávanie aj v indikácii pri tzv. molekulárnom relapse, čo bol aj prípad našich pacientov, vtedy je reakcia miernejšia.
Našim pacientom sme liečbu podávali v čase, keď nemali až takú vysokú „nálož“ leukemických buniek, preto sme sa nestretli s týmto nežiaducim účinkom. Druhým závažným nežiaducim účinkom môže byť neurologická toxicita, keď môžu pacienti dostať závažné generalizované kŕče alebo môžu upadnúť do bezvedomia. Ak u pacienta všetko dobre prebehne, na 15. deň kontrolujeme kostnú dreň, či liek funguje. Sú pacienti, ktorým sa kostná dreň úplne „vyčistí“ od leukemických buniek už v priebehu 2 týždňov, liekom je teda možné navodiť u pacienta remisiu. Sú však aj pacienti, ktorí na liečbu nereagujú v priebehu 15 dní....
Zostáva vám 85% na dočítanie.